Geeniteraapia edusammud

Geeniteraapia on haiguste ravis muutumas reaalsuseks. Hiljuti arutati Ameerika Hematoloogide Seltsis kahe haiguse geeniravi esimesi edusamme.

Prantsuse meedikud esitasid 4 kombineeritud immuundefitsiitsuse juhtumit. Tegemist oli vereloome süsteemi raske häirega, kus haigetel puudusid täielikult T-lümfotsüüdid - liik valgeid vereliblesid, millel on tähtis osa organismi immuunprotsessides. Ainus ravivõimalus oli seni luuüdi siirdamine. Raskes septilises seisundis patsientide vanus oli 3 nädalat kuni 7 kuud. Luuüdi siirdamist ei olnud neil võimalik teha sobiva doonori puudumise tõttu. Uue ravivõttena siirdati haigetele imikutele nende enda geneetiliselt töödeldud luuüdi rakke. Kahel kõige pikema aja jooksul jälgitud patsiendil taastusid T-lümfotsüüdid täielikult ja nende talitlus oli normaalne. Kuigi tulemused on esialgsed, võivad need osutuda selle haiguse esimeseks ravivõtteks.

Philadelphias tehti edukaid katsetusi veritsustõve e hemofiilia ravimiseks. Tegemist oli 3 haigega, kel oli diagnoositud hemofiilia B tüüp. Selle haiguse puhul puudub geneetiline IX faktor. Patsientide raviks kasutati inimese kloonitud IX faktorit, mida süstiti haigetele lihasesse. Vaatlusperioodi 11.nädala möödumisel leiti, et kahel patsiendil oli tekkinud märkimisväärses koguses IX faktorit. Samal ajal ei leitud muid kõrvalnähte ega tõsiseid komplikatsioone, mida tavalise ravi korral esineb 3% juhtudest.

VälisajakirjandusestTIINA TAMME